Con motivo de la celebración este martes del Día Mundial de las Enfermedades Raras, el Colegio de Farmacéuticos de Sevilla y la Fundación Mehuer -entidad creada por el citado Colegio con el fin de promover la sensibilización e investigación en el campo de las patologías de baja prevalencia- han insistido en la necesidad de redoblar esfuerzos en torno a estas enfermedades, para asegurar un diagnóstico y tratamiento efectivos.
«Se ha avanzado mucho en cuestiones como sensibilización y divulgación y hay unidades de referencia en Andalucía de alto nivel científico y técnico, pero es cierto que queda aún mucho por hacer en el ámbito del diagnóstico y el tratamiento, un desafío que no es exclusivo de nuestro entorno», recuerda Manuel Pérez, presidente del Colegio de Farmacéuticos sevillano y de Mehuer, indicando que en la provincia de Sevilla habría unas 135.000 personas afectadas por estas enfermedades.
El promedio de tiempo estimado que transcurre entre la aparición de los primeros síntomas de una enfermedad rara hasta la consecución de un diagnóstico es de 5 años, aunque para uno de cada cinco afectados transcurren 10 años o más. En el caso del tratamiento, según los datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) -que nació en Sevilla de la mano del farmacéutico Moisés Abascal- señala que casi el 30% de los pacientes no recibe apoyo o tratamiento y que el 18% ha recibido algún tratamiento inadecuado.
Por eso, Pérez apuesta por establecer medidas que incentiven la investigación en este campo, incluyendo bonificaciones fiscales que atraigan talento a este ámbito y favorezca nuevos proyectos que aceleren la consecución de resultados. En este sentido, el presidente de los farmacéuticos sevillanos también solicita aprovechar «la inercia y el potencial investigador» que ha aflorado en España desde la irrupción de la pandemia de la COVID-19.
Aunque la investigación también es especialmente necesaria para terapias específicas para el mayor espectro posible de enfermedades, Pérez avisa de que «en España existe una clara inequidad en el acceso a los tratamientos, propiciada por los distintos criterios sanitarios entre las comunidades autónomas a la hora de financiar los fármacos».
Esta situación de desigualdad entre territorios se solucionaría «unificando informes y evaluaciones y evitando demoras en las decisiones sobre financiación, prescripción y dispensación de los medicamentos», subraya.
La designación de un medicamento huérfano -tratamiento indicado para las enfermedades raras- y su autorización para su disposición en el mercado corresponde a la Agencia Europea de Medicamentos, mientras la evaluación del valor terapéutico, la fijación del precio y el reembolso (la financiación pública) corresponde a las Agencias del Medicamento de cada uno de los estados, si bien en el caso de España esa labor está descentralizada a las autonomías.
De este modo, las comisiones de evaluación de medicamentos de las comunidades autónomas realizan una revisión de los procesos anteriores, culminando en la renegociación del precio de cada medicamento huérfano con el laboratorio fabricante, lo que «retrasa su prescripción a los pacientes», según Pérez.
Una vez terminada la renegociación en cada comunidad autónoma, «las gerencias de cada centro hospitalario renegocian nuevamente con los laboratorios, pues es en sus presupuestos donde se imputan los gastos en medicamentos huérfanos», con lo que «a pesar de que el plazo legal para poner un medicamento huérfano y en la Unión Europea es de 180 días, algunos estados tardan hasta 700 días en hacerlo».
Según Pérez, se podrían «evitar estas continuas e innecesarias negociaciones y renegociaciones que retrasan la llegada de los fármacos a los pacientes», con «un fondo estatal para sufragar los tratamientos con medicamentos huérfanos».
Para conseguir todos estos propósitos, Pérez considera imprescindible una coordinación «real, leal y efectiva en el seno del Consejo Interterritorial de Salud», que se encargaría de gestionar, de forma justa y equitativa los fondos para de dichos tratamientos; poniendo como ejemplo el modelo de la Organización Nacional de Trasplantes, «un ejemplo mundial y que nadie discute», para centralizar la compra de los medicamentos huérfanos.
